天天报道:治疗多发性硬化创新药落地上海，罕见病患者降低近一半用药经济负担

2023-03-20 16:11:45 文汇网

多发性硬化（MS）是一种罕见病，患者可出现肢体无力、视力障碍，肢体强直和共济失调等神经功能障碍的症状，是导致青壮年人群非外伤性致残的主要原因之一。据统计，目前，我国约有3万余名多发性硬化患者，但是由于MS目前无法被治愈，患者需要终身服药，经济和社会负担较重。今年3月以来，随着新版国家医保药品目录实施，包括奥法妥木单抗在内的创新生物制剂“医保落地”，在一定程度上减轻了患者的负担。

年轻人群非外伤性致残主要原因

(相关资料图)

多发性硬化高发于20-40岁中青年女性，且有47%的患者不能立即确诊，更有38%的患者被误诊为其他疾病。缓解和复发是多发性硬化的显著特点，目前大多数患者到医院治疗后出现好转，但若不持续治疗，就会复发。反复发作会影响运动、视觉、认知等功能，甚至导致残疾的发生。

复旦大学附属华山医院神内内科主任医师全超教授表示：“多发性硬化尚无法治愈，但患者只要在缓解期通过规范的疾病修正治疗(DMT)可以在很大程度上延缓残疾进展，可正常工作生活。DMT药物是缓解期治疗国际公认的金标准，时间就是大脑和脊髓，尽早启用高效DMT药物进行治疗，能有效预防患者疾病复发、延缓残疾进展。”

医保落地推动精准治疗，助患者回归正常生活

多发性硬化是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，多项研究数据表明，B细胞及其产生的自身抗体在多发性硬化的发病过程中起到更为重要的作用。奥法妥木单抗通过与表达CD20的B细胞上的两个独特表位结合发挥作用，诱导致病性B细胞溶解和消除，在实现精准治疗的同时，保留B细胞的重建功能和浆细胞的免疫监视功能。

复旦大学附属华山医院神内内科周磊医师表示：“奥法妥木单抗是国际指南一线推荐且中国唯一的高效DMT生物制剂，具有疗效好、降低年复发率、无肝肾毒性等优点，特别对于多病灶的患者效果更优。”

在华山医院虹桥院区神经内科门诊，市民小刘前来复诊，小刘表示，自去年查出罹患多发性硬化，她一直积极治疗，不过，原本昂贵的药品费用，让她感觉到负担沉重，随着药品被纳入新版医保目录，她的负担大为减轻。

据了解，纳入医保后，奥法妥木单抗从原来的10500元降到医保价格的6778元一支。以患者小刘为例，住院报销后每支仅自付677.8元。专家表示，近年来，越来越多的创新药从获批上市到进入医保的时间间隔逐渐缩短，进一步减轻了患者负担，提升了创新药物的可及性。同时值得一提的是，除了药品治疗，医疗单位也在积极采取多种行动，全面提升诊疗效果。

全超教授表示，华山医院联合长三角相关医院成立泛长三角协作联盟，推进建设标准化、均质化的多发性硬化评估体系及诊断标准。同时，上海卒中学会发起“多发性硬化临床医师诊疗能力提升”项目，通过规范化、结构化的MS评估，提升泛长三角区域临床医师诊疗规范，加强临床医师的整体诊疗服务能力，早发现、早规范治疗，惠及更多患者。

作者：唐闻佳

编辑：唐闻佳

责任编辑：樊丽萍

图：本报资料图

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